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11月21日外媒科学网站摘要:哈佛团队重磅突破,一针下去,有望修复近1_4的遗传病“绝症”!

2025-11-19 02:25:35
来源:

猫眼电影

作者:

李学刚

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  猫眼电影记者 王隽英 报道Q8X2R7L1T4J5M9B6W3

11月21日(星期五)消息,国外知名科学网站的主要内容如下:

《自然》网站(www.nature.com)

基因编辑迎来通用型武器,一针或可搞定多种遗传病

科学家们刚刚研发出一种名为PERT的基因编辑新工具,它像一款“通用修正带”,有望一次性治疗多种由“无义突变”引起的遗传病。

什么是无义突变?你可以把它理解成基因这本“生命说明书”里,一个本不该出现的“句号”。它迫使细胞在合成蛋白质时提前“下班”,造出没用的残次品。近1/4的致病遗传变异都是这类“句号”错误。

这项来自美国麻省理工学院和哈佛大学旗下的布罗德研究所的技术,策略极其巧妙。它不像传统基因编辑那样直接修复错误基因,而是玩了一手“偷梁换柱”:

1. 基因编辑打底:先用“先导编辑”技术,在细胞的基因组里永久性地插入一个“修正指令”。

2. 派出“通读员”:这个指令能生产一种工程化的“抑制型tRNA”。当细胞机器遇到那个错误的“句号”时,这位“通读员”会强行无视它,继续合成完整、有功能的蛋白质。

在患有类似人类胡尔勒综合征的小鼠身上,PERT大显神威。尽管它只将目标蛋白恢复到了正常水平的7.6%,但这个微小的量已经足够显著缓解小鼠的疾病症状。此前,用病毒或脂肪颗粒递送tRNA的方法,存在免疫风险或需要反复给药的弊端,而PERT的一次性编辑策略,有望实现“一劳永逸”。

当然,科学没有那么简单。专家提醒,这款“修正带”并非万能。不同的“句号”错误需要特定型号的tRNA来对付,而且不同组织器官对剂量的要求也可能天差地别,不能指望一个配方通吃全身。

尽管如此,这仍是通往“现货型”基因疗法的一大步。想象一下,未来医院可能冻存着一整套PERT“弹药”,随时准备精准打击不同的遗传病。虽然前路漫长,但PERT已经证明了,生物学上的“不可能”,正一个个被变成“可能”。

《科学》网站(www.science.org)

百年猜想终证实:鸽子靠内耳“生物电路”感知地磁场导航

谁能想到,1882年一个几乎被遗忘的科学假说,如今竟被最新研究完美验证?《科学》(Science)杂志最新论文指出,鸽子真的能通过内耳感知地球磁场——而且原理堪比生物版电路感应。

动物能感知磁场早已不是秘密,但具体机制一直成谜。目前主流理论有两种:一是视网膜中的隐花色素通过量子效应感知磁场;二是体内磁铁矿晶体转动触发神经信号。后者争议颇大,证据不足。

研究团队设计了一套精妙实验:让鸽子处于可控磁场中,观察其大脑活动。结果发现,当磁场变化时,来自内耳的神经信号确实被激活了。这些信号一路传递到中脑皮层和海马体——这正是处理感觉信息和空间导航的关键区域。

更绝的是,研究人员在黑暗环境中重复实验,排除了视觉干扰,结果依然成立。

深入研究发现,鸽子半规管中的特定毛细胞富含电压感应离子通道,这种结构差异让大脑能区分普通运动信号和磁场感应信号。这套机制与鲨鱼感知电场的系统惊人相似。

这项发现打开了新世界的大门。没有半规管的动物,只要进化出类似的液腔结构和毛细胞,理论上也能发展出这种生物感应能力。

下一步,科学家要破解鸽子大脑如何把磁场信号转换成导航指令。这项研究不仅揭示了自然界的又一奥秘,更为我们理解生物导航能力提供了全新视角。

《每日科学》网站(www.sciencedaily.com)

别只盯着大熊猫了!地球上真正需要拯救的,可能是这些“看不见的原住民”

最新科学研究敲响警钟:我们正在忽视构成地球生命基石的微生物世界。就在今年,世界自然保护联盟干了一件划时代的大事——正式成立了微生物保护专家组。这意味着什么?全球保护格局要彻底改变了。

说出来你可能不信,地球上99%的生命是我们肉眼看不见的微生物。它们掌管着土壤肥力、调控全球气候、维持海洋生机,更是所有动植物健康的幕后推手。然而讽刺的是,如此重要的生命形式,在各国保护政策中几乎全是“黑户”。

这个新成立的专家组可不只是开开会那么简单。他们集结了30多个国家的科学家、法律专家和原住民智者,搞出了全球首份微生物保护路线图。这份蓝图围绕五大支柱展开:

- 重新定义保护标准:给微生物世界打造专属的“红色名录”

- 制定游戏规则:建立微生物干预的伦理与经济框架

- 实地搞起来:用珊瑚益生菌、土壤碳微生物等技术试点修复

- 全球联网:连接所有研究机构和原住民守护者

- 让政策看见:发起“无形但不可或缺”公众倡导

接下来的目标很明确:2027年前搞出微生物红色名录框架,2030年前让微生物指标正式进入全球生物多样性目标。要实现这些,我们需要持续投入全球监测网络,把微生物纳入国家气候战略,更重要的是——提升每个人的“微生物素养”。

记住:当你关心气候变化、物种灭绝时,别忘了那些真正在支撑整个生态系统的微小生命。保护它们,就是保护地球的未来。

《赛特科技日报》网站(https://scitechdaily.com)

科学家发现疼痛“开关”,未来止痛或无副作用

一项刚刚在顶刊《科学》(Science)上发表的研究,可能彻底改变我们应对疼痛的方式。一个由美国杜兰大学领衔,联合了德克萨斯大学达拉斯分校等八所顶尖机构的科研团队,发现了一个藏在神经系统里的“音量开关”——一种名为VLK的酶。

这个开关的神奇之处在于:它不在细胞内部,而是在细胞外围工作。研究人员发现,神经元会释放VLK,它通过修饰细胞表面的蛋白质,像调音师一样,精准地“调高”疼痛信号的强度。

更酷的是动物实验的结果:把小鼠痛觉神经元里的VLK“敲掉”,它们术后该痛的伤口却不怎么痛了,但跑跳、感知一切正常;而如果额外补充VLK,疼痛感则会加剧。这意味着,我们找到了一个独立于正常感官的、专管疼痛的“旋钮”。

这简直是镇痛药开发的完美靶点!要知道,现在很多镇痛药需要作用于细胞内部的NMDA受体,动不动就伴随头晕、成瘾等副作用。而VLK在细胞外工作,未来开发的药物可以从外部“下手”,无需破门(细胞膜)而入,效果更精准,副作用有望大大降低。

这个发现的意义远不止于止痛。它首次展示了细胞如何通过磷酸化在“家门外”(细胞外空间)高效通信。这套机制同样作用于与学习、记忆相关的受体,这或许解释了为什么深刻的记忆和慢性的疼痛,在分子层面有着相似的“底层代码”。

下一步,科学家们要搞清这套“外挂”通信系统到底有多普遍。这扇新大门的背后,可能藏着一个我们从未看清的生物学新世界。(刘春)

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责编:胡志华

审核:邱添一

责编:申政宪

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